Zeitschrift für Stammzellforschung und -therapie

Abstrakt

Überlebensvorteil durch intravenöses Busulfan (120 mg/m2) und ein myeloablatives Fludarabin-Regime zur Behandlung myeloischer Malignome

Niparuck P, Pukiat S, Puavilai T, Ativitavas T, Chantrathammachart P, Boonyawat K, Wacharapomin P, Angchaisuksiri P, Chuncharunee S, Jootar S, Atichartakarn V und Ungkanont A

Hintergrund: Das Konditionierungsschema mit intravenösem Fludarabin und Busulfan 130 mg/m2 (Flu/Bu) hat ein langfristiges Überleben mit einer niedrigen behandlungsbedingten Sterblichkeitsrate bewirkt. Es gibt jedoch nur wenige Berichte über das Langzeitüberleben von Patienten, die sich einer allo-HSCT mit intravenösem Flu/Bu-Schema unterzogen. Daher haben wir eine retrospektive Studie an 42 Patienten mit diagnostizierter myeloischer Malignität durchgeführt, die zwischen 2006 und 2015 im Ramathibodi-Krankenhaus eine allo-HSCT mit intravenösem Fludarabin und Busulfan (120 mg/m2) erhielten. Ziel unserer Studie war es, das Langzeitüberleben und die Komplikationen nach der Transplantation zu beobachten.
Ergebnisse: 34, 33 und 5 Patienten litten an AML, MDS bzw. CML-CP. Bei einer medianen Nachbeobachtung von 95 Monaten betrug das 1-Jahres-EFS 82 % und das 8-Jahres-EFS 70 %. Die Gesamtüberlebensrate (OS) nach 1 und 8 Jahren betrug mit 88 % gleich viel. Patienten unter 45 Jahren hatten ein deutlich längeres OS als Patienten im Alter von 45 Jahren und älter (96 vs. 70 %, p=0,019). Das 8-Jahres-OS bei AML, MDS und CML betrug 88, 67 bzw. 100 %. Eine akute und chronische Graft-versus-Host-Krankheit wurde bei 29 bzw. 46,3 % der 41 auswertbaren Patienten festgestellt. Die Raten für Sinusobstruktionssyndrom, Sepsis, CMV-Reaktivierung, durch Cyclosporin und Tacrolimus induzierte thrombotische Mikroangiopathie lagen bei 2, 10, 12, 5 bzw. 2 %. Die Nicht-Rückfall-Mortalitätsrate an Tag +100, nach 1 und 8 Jahren betrug lediglich 9,5, 13,8 bzw. 13,8 %. In dieser Studie gab es keine neurologische Toxizität, schwere Mukositis, sekundäre Malignität oder therapiebedingtes MDS-Syndrom.
Schlussfolgerung: Die allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation mit intravenösem Fludarabin und Busulfan in einer Dosis von 120 mg/m2 wurde gut vertragen und zeigte beeindruckende Behandlungsergebnisse bei jungen erwachsenen Patienten mit diagnostizierten myeloischen Malignomen.