Abstrakt

Orphan-Drug-Status in der Augenheilkunde

William C. Stewart, Shilla Marie Hernandez, Jeanette A. Stewart RN und Lindsay A. Nelson BS

Zweck: Bewertung der Einstufung von Orphan-Arzneimitteln in der Augenheilkunde seit der Verabschiedung des Orphan Drug Act sowie ihrer endgültigen Verfügbarkeit und Nützlichkeit für die augenärztliche Gemeinschaft.

Methoden: Das Studiendesign bestand aus einer retrospektiven, beobachtenden Überprüfung der Einstufung von Orphan-Arzneimitteln in der Augenheilkunde.

Ergebnisse: Wir haben 72 neue ophthalmische Arzneimittel identifiziert, die den Status eines Orphan-Arzneimittels erhielten. Vier davon erhielten die NDA-Zulassung und alle wurden kommerziell verfügbar, drei für okuläre und eines für systemische Indikationen.

Schlussfolgerungen: Diese Studie deutet auf eine niedrige Kommerzialisierungsrate neuer okulärer Arzneimittel hin, denen für die ursprüngliche Indikation ein Orphan-Drug-Status zuerkannt wurde.

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