Zeitschrift für Stammzellforschung und -therapie

Abstrakt

Alphavirus-Vektoren zur Therapie neurologischer Erkrankungen

Kenneth Lundstrom

Alphavirus-Vektoren, die für die Genübertragung und Expression heterologer Proteine ​​entwickelt wurden, gelten als wertvolle Werkzeuge für die Erforschung neurologischer Erkrankungen. Sie besitzen eine hocheffiziente Anfälligkeit für neuronale Zellen und können extreme Niveaus heterologer Genexpression ermöglichen. Allerdings erzeugen sie im Allgemeinen eine kurzzeitige transiente Expression, was ihren therapeutischen Nutzen bei vielen neurologischen Erkrankungen, die oft eine langfristige oder lebenslange Verabreichung von Therapeutika erfordern, einschränken könnte. Die jüngsten Entwicklungen bei der Gen-Stilllegung unter Anwendung sowohl von RNA-Interferenz- als auch von Mikro-RNA-Ansätzen werden den Anwendungsbereich sicherlich erweitern. Darüber hinaus bieten Alphaviren interessante Modelle für neurologische Erkrankungen wie demyelinisierende und spinale motorische Erkrankungen.