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Abstrakt
Der aktuelle Stand der therapeutischen Genomeditierung und die Zukunft
Donya Moradi Manesh und Punam Malik
Die Genomeditierung mithilfe von Designer-Nukleasen ist ein aufstrebendes Forschungsgebiet, in dem Genome von Zielzellen/-organismen manipuliert werden, um Mutationen zu erzeugen/korrigieren oder die Genexpression transkriptionell zu manipulieren. Das Forschungsgebiet begann vor über einem Jahrzehnt mit Zinkfingernukleasen, denen bald Designer-Homing-Endonukleasen/Mega-Nukleasen, Transkriptionsaktivator-ähnliche Effektor-Nukleasen und in jüngster Zeit CRISPR/Cas9 folgten. Jede Plattform hat ihre eigenen Stärken und Schwächen, aber alle ermöglichen die Bearbeitung des Genoms in Zellen und Organismen, um entweder die Biologie/Funktion von Genen zu untersuchen oder eine therapeutische Wirkung zu erzielen. In dieser Übersicht werden die verschiedenen Plattformen zur Genomeditierung kurz beschrieben und dann der Schwerpunkt auf das CRISPR/Cas9-System gelegt.