Zeitschrift für Bluterkrankungen und Transfusionen

Abstrakt

Neubetrachtung der Splenektomie bei immunthrombozytopenischer Purpura im Kindesalter im Zeitalter neuer Therapien: Die Erfahrungen aus Frankreich

Nathalie Aladjidi, Raoul Santiago, Corinne Pondarré, Anne Lambilliotte, Guy Leverger, Claire Godard Sebillotte, Vincent Barlogis, Pierre Rohrlich, Marlène Pasquet, Sophie Bayart, Dominique Plantaz, Patrick Lutz, Karine de Bosredon, Aude Marie-Cardine, Corinne Guitton, Patrick Boutard, Martine Munzer, Jean-Louis Stephan, Thierry Leblanc und

Ziel: Während die Splenektomie bei Erwachsenen die Goldstandardbehandlung für refraktäre primäre Immunthrombozytopenie (ITP) ist, wird ihr Stellenwert bei Kindern weiterhin diskutiert. Der französische Plan für seltene Krankheiten bot uns die Möglichkeit, eine gemeinsame Studie über die Wirksamkeit und Verträglichkeit dieses Verfahrens bei ITP im Kindesalter durchzuführen.

Patienten und Methoden: In Frankreich wurde eine retrospektive Studie durchgeführt, um Kinder mit ITP zu identifizieren, die über einen Zeitraum von 9 Jahren mit einer Splenektomie behandelt wurden. Insgesamt wurden 78 Kinder eingeschlossen. Daten aus der laufenden nationalen CEREVANCE-Kohorte zur autoimmunen Zytopenie bei Kindern in 30 Einheiten wurden überprüft und durch direkten Kontakt mit den Referenzärzten vervollständigt. Es wurde die internationale Terminologie für die Reaktionsdefinition verwendet. Das rezidivfreie Überleben wurde mit der Kaplan-Meier-Methode ermittelt.

Ergebnisse: Das mittlere Alter bei der Diagnose der ITP und der Splenektomie betrug 9,6 bzw. 12,4 Jahre. Die mittlere Dauer der ITP vor der Splenektomie betrug 24 Monate (1–162); 62 Kinder hatten chronische ITP. Die mittlere Anzahl der Behandlungslinien vor der Splenektomie betrug 2 (1–7). In 81 % der Fälle wurde eine Laparoskopie durchgeführt. Bei vier Kindern traten unmittelbare chirurgische Komplikationen auf. Bei einer mittleren Nachbeobachtungszeit von 41 Monaten war bei den letzten Nachrichten bei 84 % der Kinder eine vollständige Remission (CR) aufrechterhalten. Eine vollständige Remission wurde in 77 % der Fälle mit intrasplenischer Thrombozytenzerstörung erreicht, in keinem Fall mit nicht-splenischer Zerstörung (p=0,11). Bei Anwendung einer sehr strengen Definition für einen Rückfall betrug das 5-Jahres-Überleben ohne Rückfall 51 % [IC95 % 37–64]. Es wurden keine Todesfälle oder schwere Sepsis gemeldet.

Schlussfolgerungen: Das hervorragende Nutzen-Risiko-Verhältnis der Splenektomie bei refraktärer ITP in dieser nationalen Studie mit Langzeitbeobachtung bestätigt, dass das Verfahren in kompetenten und gut eingespielten Teams immer noch eine der besten kurativen Behandlungen ist. Eine Isotopenbewertung ist von Nutzen, aber andere Prognosefaktoren für eine vollständige Remission müssen noch ermittelt werden. Eine lebenslange Überwachung des potenziellen Infektions- und Thromboserisikos im Erwachsenenalter muss vom überweisenden Arzt koordiniert werden. Der Stellenwert anderer Therapieoptionen, um die Splenektomie bei ITP im Kindesalter so weit wie möglich hinauszuzögern, muss nun ermittelt werden.