Zeitschrift für Bluterkrankungen und Transfusionen

Abstrakt

Anmerkung der Redaktion zum künftigen Überblick über Hämophilie

Ruben Antony

In den letzten Jahren hat die Verfügbarkeit von Gerinnungsfaktor-Substitutionstherapien erheblich zur verbesserten Versorgung von Patienten mit Hämophilie beigetragen. Nach den durch Blut übertragbaren Virusinfektionen in der zweiten Hälfte der 1970er und in der Mitte der 1980er Jahre, die durch Gerinnungsfaktorkonzentrate verursacht wurden, die aus nicht-viral inaktiviertem Plasma hergestellt wurden, wurde der Bedarf an einer sichereren Behandlung für die Hämophilie-Community von entscheidender Bedeutung. Die Einführung von aus Virus inaktiviertem Plasma bestimmten Gerinnungsfaktoren und später von rekombinanten Produkten hat die Versorgung dieser Patienten gestört. Diese therapeutischen Waffen haben ihre persönliche Zufriedenheit und die ihrer Familien verbessert und eine Heimtherapie ermöglicht, d. h. eine Faktor-Substitutionstherapie in regelmäßigen Abständen, um sowohl die Belastung als auch die daraus resultierenden Gelenkschäden zu verhindern (z. B. notwendige Prophylaxe). Darüber hinaus wurden ein nahezu normaler Lebensstil und eine gesunde Lebensweise erreicht. Das wichtigste aktuelle Problem bei Hämophilie ist die Bildung von Alloantikörpern, die den angeborenen Gerinnungsfaktor inaktivieren, obwohl Immunresistenzschemata, die auf langfristigen täglichen Infusionen großer Mengen von Gerinnungsfaktoren basieren, bei etwa 66 % der betroffenen Patienten Inhibitoren zerstören können. Darüber hinaus hat die Verfügbarkeit von Produkten, die die angeborenen Gerinnungsstörungen umgehen, die Handhabung dieser Komplexität erheblich verbessert. Die erheblichen Schwierigkeiten der aktuellen Behandlungsschemata, wie die kurze Halbwertszeit von Hämophilie-Therapeutika mit der Notwendigkeit aufeinanderfolgender intravenöser Infusionen, drängen zu aktuellen Bemühungen, Gerinnungsfaktoren mit längerer Bioverfügbarkeit bereitzustellen. Schließlich widmet sich die intensivierte Forschung der Qualitätsersatztherapie, dem besten Weg, um Hämophilie schließlich zu heilen