Hirnstörungen und Therapie

Abstrakt

Klinische Studien zur Multiplen Sklerose bei Kindern: Ausblick und Herausforderungen

Sona Narula, Amy T. Waldman und Brenda Banwell

Bis vor kurzem waren pädiatrische klinische Studien für neue Therapeutika nicht vorgeschrieben. Infolgedessen wurden Kindern oft Medikamente verschrieben, die auf Daten aus Studien mit Erwachsenen basierten, oder sie konnten potenziell nützliche Therapien nicht erhalten, weil es keine offizielle Zulassung für die Anwendung bei Kindern gab. Da dies in einigen Fällen als unethisch und schädlich angesehen wurde, wurde vor kurzem ein Gesetz verabschiedet, das nun pädiatrische Studien für alle neuen Therapeutika vorschreibt. Die Durchführung klinischer Studien bei pädiatrischer MS ist besonders wichtig, da es eine Reihe neuer oraler und intravenöser Therapien gibt, die möglicherweise verträglicher und wirksamer sind als die injizierbaren Therapien der Plattform. Während pädiatrische MS-Studien derzeit konzipiert werden, wurden Herausforderungen hinsichtlich ihrer Durchführbarkeit identifiziert. Dazu gehören Einschränkungen der Stichprobengröße, die Bestimmung geeigneter Studienendpunkte und pädiatrischer MS-spezifischer Ergebnisse sowie die Befürchtung über die unbekannten Auswirkungen dieser neuen Wirkstoffe auf das reifende Immun-, Fortpflanzungs- und Zentralnervensystem. In diesem Kommentar diskutieren wir die bevorstehende Landschaft der pädiatrischen MS-Studien und ihre erwarteten Herausforderungen.