Zeitschrift für Bluterkrankungen und Transfusionen

Abstrakt

Leukämie im Kindesalter – Eine Studie zur neuartigen Behandlung akuter myeloischer Leukämie bei Kindern

Sabrina Waltz

Akute myeloische Leukämie ist eine heterogene Erkrankung, die etwa 20 % aller akuten Leukämien bei Kindern und Jugendlichen ausmacht. Trotz des Fehlens gezielter Behandlungen für die meisten Subtypen und eines Mangels an neuen Therapeuten liegt die Überlebensrate bei Kindern, die in Industrieländern nach klinischen Tests geheilt wurden, bei etwa 60 %. Die meisten Fortschritte wurden durch ein besseres Risikomanagement, die Umsetzung hochentwickelter Intensivpflegemaßnahmen, eine Anpassung der Behandlung an die Reaktion jedes Patienten auf die Behandlung und Verbesserungen bei der allogenen hämatopoetischen Stammzelltransplantation erzielt. Es ist jedoch unwahrscheinlich, dass allein durch diese Maßnahmen weitere Fortschritte erzielt werden können. So haben hochaufgelöste, genomweite Untersuchungen zu einem besseren Verständnis der Pathogenese dieser Krankheit und zum Nachweis submolekularer Abweichungen von der Norm geführt, die mögliche Angriffspunkte für neue Behandlungen sind. Die Entwicklung molekular zielgerichteter Wirkstoffe, von denen sich einige bereits in klinischen Tests befinden, ist vielversprechend für die Zukunft.