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Abstrakt
Kann Gentherapie bei der Behandlung von Hämophilie helfen?
Pravasini Sethi
Hämophilie A ist eine genetische Erkrankung, die durch einen Mangel oder das Fehlen des Gerinnungsfaktors 8, eines für die Blutgerinnung wichtigen Proteins, verursacht wird. Hämophilie A ist eine X-assoziierte genetische Erkrankung und tritt daher häufig bei Männern auf. Sie tritt bei 1 von 5.000 männlichen Lebendgeburten auf. In den Vereinigten Staaten leiden etwa 20.000 Menschen an Hämophilie A, und weltweit sind schätzungsweise mehr als 400.000 Menschen an dieser schrecklichen Krankheit erkrankt. Hämophilie A wird derzeit mit Kombinationen teurer Faktor-8-Produkte behandelt, die 2-3 Mal pro Woche über das gesamte Leben des Patienten verabreicht werden.
Haftungsausschluss: Dieser Abstract wurde mit Hilfe von Künstlicher Intelligenz übersetzt und wurde noch nicht überprüft oder verifiziert.