Pharmaceutica Analytica Acta

Abstrakt

Analyse des zweistufigen adaptiven nahtlosen Studiendesigns

Chow SC und Lin M

In den letzten zehn Jahren haben adaptive Designmethoden in der klinischen Forschung viel Aufmerksamkeit auf sich gezogen, da sie den leitenden Forschern (1) potenzielle Flexibilität bei der Ermittlung des klinischen Nutzens einer untersuchten Testbehandlung und gleichzeitig Effizienz bei der Beschleunigung des Entwicklungsprozesses bieten. Eines der am häufigsten in Betracht gezogenen adaptiven Designs ist wahrscheinlich ein zweistufiges nahtloses adaptives Design (z. B. Phase I/II oder Phase II/III). Die zweistufigen nahtlosen adaptiven Designs können je nach Studienzielen und Studienendpunkten in verschiedenen Phasen in vier Kategorien eingeteilt werden. Diese Kategorien umfassen (I) Design mit denselben Studienzielen und Studienendpunkten in verschiedenen Phasen, (II) Designs mit denselben Studienzielen, aber unterschiedlichen Studienendpunkten in verschiedenen Phasen, (III) Designs mit unterschiedlichen Studienzielen, aber denselben Studienendpunkten in verschiedenen Phasen und (IV) Designs mit unterschiedlichen Studienzielen und unterschiedlichen Studienendpunkten in verschiedenen Phasen. In diesem Artikel wird ein Überblick über statistische Methoden zur Analyse dieser verschiedenen Arten von zweistufigen Designs gegeben. Darüber hinaus wird eine Fallstudie zur Bewertung einer Testbehandlung zur Behandlung von mit Hepatitis C infizierten Patienten unter Verwendung eines Studiendesigns vom Typ (IV) vorgestellt.